Американские исследователи из Клиники Кливленда опубликовали в журнале The New England Journal of Medicine обнадеживающие результаты испытаний нового метода лечения гиперхолестеринемии. Однократная инъекция генно-терапевтического препарата на базе технологии CRISPR-Cas9 позволила снизить уровень «плохого» холестерина и триглицеридов более чем вдвое, причем эффект сохраняется как минимум в течение года.
В исследовании приняли участие пациенты с тяжелой формой заболевания, устойчивой к традиционному медикаментозному лечению. Действие препарата направлено на блокировку гена ANGPTL3 в клетках печени. В природе встречается естественная мутация этого гена, обладатели которой от рождения имеют сверхнизкий уровень холестерина и практически не подвержены рискам сердечно-сосудистых заболеваний. Ученые смогли воспроизвести этот эффект с помощью генетических «ножниц».
По данным исследователей, у пациентов, получивших максимальную дозировку препарата, спустя год уровень «плохого» холестерина снизился в среднем на 53 процента, а уровень триглицеридов упал почти на 48 процентов. При этом уровень «хорошего» холестерина сократился на 20 процентов.
Разработчики отмечают высокий профиль безопасности: побочные эффекты ограничились локальным раздражением в месте введения и кратковременным повышением ферментов печени, которое быстро нормализовалось. Один из участников эксперимента скончался через полгода после процедуры, однако исследователи подчеркивают, что смерть была вызвана запущенной формой сердечно-сосудистого заболевания и не связана с препаратом, так как пациент получал минимальную дозу.
В настоящее время в США и Австралии стартовал новый этап клинических испытаний с участием расширенной группы пациентов. Если технология подтвердит свою эффективность на более масштабных фазах тестирования, однократная генетическая процедура сможет полностью заменить необходимость ежедневного приема таблеток или регулярных инъекций для миллионов людей из группы риска.